1型糖尿病的危害干细胞治疗1型糖尿病效果如何

2021-05-10

1型糖尿病，原名胰岛素依赖型糖尿病，多发生在儿童和青少年，也可发生于各种年龄。起病比较急剧，体内胰岛素绝对不足，容易发生酮症酸中毒，必须用胰岛素治疗才能获得满意疗效，否则将危及生命。

1型糖尿病的现状

据国际糖尿病联盟(IDF)的全球统计，在1990年至1999年之间，19亿的0—14岁未成年人中，1型糖尿病患者有47万，并以每年平均3%的速度增长，其中增长最快的地区分别是北美5.3%、亚洲4%、欧洲3.2%。

谈到中国糖尿病的现状，据1999年统计，中国未成年人1型糖尿病发病率呈逐年上升趋势。尽管已经报道的发病率处于较低水平，但是鉴于中国庞大的人口基数，及其逐年增加的趋势，1型糖尿病在中国不应被忽视。

2003年统计我国成年人中糖尿病患者数已达2400万，1型糖尿病约5.6%左右，据对数不少于100万。2020年统计我国成年人糖尿病患病率达9.7%，患病总人数已达到1.164亿。

1型糖尿病基本病因

正常情况下，人体血糖水平升高时，胰岛细胞可以产生足够的胰岛素来调节血糖。大多数1型糖尿病患者由于自身免疫系统的紊乱，β细胞被严重破坏，胰岛素分泌绝对不足，从而导致血糖升高。

遗传因素：同卵双胎患1型糖尿病的一致性可达50%，但父母遗传给子女的概率却很低，若双亲中有一人
患1型糖尿病，子女患病的风险仅有2%~5%。
病毒感染：腮腺炎病毒、风疹病毒、肝炎病毒、脑-心肌炎病毒等感染可增加患病风险。
接触某些有毒化学物质，如杀鼠剂等。

主要治疗方式
药物治疗
由于个体差异大，用药不存在绝对的最好、最快、最有效，除常用非处方药外，应在医生指导下充分结合个人情况选择最合适的药物。所有1型糖尿病患者都应该尽早使用胰岛素治疗，且需终身使用以维持正常生命。强化胰岛素治疗方案，是所有1型糖尿病患者的推荐治疗方案。

手术治疗
全胰腺或胰腺节段移植若成功，可以使糖尿病获得“治愈”，但胰腺供体稀少，移植成功率较低，患者术后需要长期服用药物抑制排异反应。

干细胞新药治疗
2021年1月，FDA批准了干细胞治疗I型糖尿病新药（VX-880）的临床试验申请。
这是一种用于治疗1型糖尿病患者的同种异体干细胞，可分化成胰岛细胞，并分泌胰岛素，从而补充1型糖尿病患者胰岛素绝对缺乏的情况。研究人员表示，这种药物是为了重建1型糖尿病患者胰岛细胞功能，包括胰岛素的产生，从而恢复其调节血糖水平的能力。

获批的临床试验为非盲，无对照研究的1/2期临床试验，计划招募约17名有意识障碍和严重低血糖的1型糖尿病患者，目的是评估不同剂量VX-880的安全性和有效性。受试者需接受长期免疫抑制治疗以防止机体对分化形成的胰岛细胞发生免疫排斥反应。
干细胞疗法有可能对1型糖尿病患者产生重大影响。据悉，这款新药将在在2021年上半年开始启动临床试验。

为什么要用干细胞来治疗1型糖尿病？

1型糖尿病，又称胰岛素依赖型糖尿病，体内的胰岛细胞数量显著下降，胰岛素绝对缺乏。1型糖尿病患者以往可以通过移植同种异体胰岛β细胞进行治疗，但其疗效短暂且需长期进行免疫抑制治疗，此外供体来源短缺。这些缺点使其临床应用受限。

干细胞具有发育可塑性，来自不同组织和器官的干细胞经诱导后能够分化为胰岛样细胞，并分泌胰岛素。除分化为胰岛样细胞，干细胞还可向损伤部位迁移，通过旁分泌机制（外泌体）调节局部微环境，从而促进组织再生。

此外，由于1型糖尿病是一种自身免疫性疾病，由于自身免疫系统对胰岛组织破坏引起，干细胞还能通过免疫调节保护新生胰岛组织免遭破坏。

干细胞治疗1型糖尿病疗效如何？

从这些陆续开展的临床试验可以看出干细胞在1型糖尿病治疗领域已经成为一大热点，近年来，各种研究纷纷押宝干细胞，以期在1型糖尿病治疗上取得突破。

2015年，一研究团队将20名新确诊的成年1型糖尿病患者随机分为试验组和对照组，试验组给予自体间充质干细胞移植加胰岛素治疗，而对照组只给予胰岛素治疗，随访1年，发现实验组血浆C肽水平未出现下降，甚至有上升，对照组明显下降，而且研究期间实验组未出现明显的副作用。
2020年4月，《Science Translation Medicine》上的一篇文章发现：糖尿病患者的干细胞经过CRISPR/Cas9基因编辑后注入1型糖尿病小鼠模型体内，可逆转小鼠的糖尿病。

干细胞治疗I型糖尿病还有多远？

截至目前，在美国国立卫生研究院的临床试验注册库clinicaltrials.gov网站上注册的有关干细胞治疗1型糖尿病的临床研究有66项，其中在中国开展的有18项。这告诉人们，多个科研团队正在用干细胞攻克I型糖尿病。

1型糖尿病是由于自身免疫系统对胰岛细胞破坏引起，干细胞不仅能分化成胰岛样细胞，分泌胰岛素，还能调节免疫反应，对1型糖尿病进行病因层面的治疗，从而达到摆脱终生注射胰岛素的痛苦。

尽管目前仍处于研究阶段，但多个研究均显示出干细胞对1型糖尿病良好的治疗效果，相信在不久的将来，干细胞治疗1型糖尿病会慢慢从实验室走向临床，切实帮助到患者。