PD-1抑制剂进入临床不过十来年的时间，但它对整个肿瘤治疗格局的颠覆是历史级别的。在PD-1之前，晚期癌症的标准疗法基本上就是化疗和靶向治疗两板斧，化疗杀伤不分敌我、副作用让人难以忍受，靶向治疗精准但覆盖人群窄、耐药几乎不可避免。PD-1的突破性在于它不直接攻击癌细胞，而是解除癌细胞对免疫系统的“刹车“。癌细胞有一套非常狡猾的生存策略，高表达PD-L1配体，和T细胞表面的PD-1受体结合之后，给T细胞发送一个“别攻击我“的信号。PD-1抑制剂的作用就是阻断这个信号通路，让T细胞重新恢复识别和杀伤癌细胞的能力。这个治疗理念从“用药物毒死癌细胞“转向“调动自身免疫系统去战斗“，是癌症治疗史上的一次认知革命。
从临床数据来看，PD-1抑制剂的惊艳之处在于它的“拖尾效应“——在那些获得客观缓解的患者中，有一部分人可以获得持续数年甚至十年以上的长期无病生存，这在化疗时代几乎是不可想象的。以晚期黑色素瘤为例，PD-1单药治疗的五年生存率已经从化疗时代的百分之十几提升到了百分之四十以上，联合CTLA-4抑制剂之后甚至更高。在非小细胞肺癌、霍奇金淋巴瘤、头颈部鳞癌、尿路上皮癌等多个瘤种中，PD-1抑制剂也都展现出了超越传统治疗的长期生存获益。但要说PD-1是“神药“那就太不准确了。客观地说，在未经选择的所有癌症患者中，单独使用PD-1抑制剂的有效率大约是百分之十五到二十。某些免疫原性强的瘤种如黑色素瘤和MSI-H型肿瘤有效率可以到百分之四十以上，而胰腺癌、前列腺癌等有效率往往只有个位数。
